Behandeling ‘vlinderkinderen’ stopgezet na overlijden patiënten

Een speciale stamcelbehandeling voor kinderen met de zogenoemde vlinderziekte is stopgezet, nadat beide kinderen overleden.

De stamceltransplantatie werd gezien als een gamechanger. De teleurstelling is dan ook groot onder de onderzoekers van het UMC Utrecht, die de studie leidden. De ziekte, die officieel epidermolyisis bullosa (EB) heet, is ongeneeslijk. Patiëntjes overlijden vaak op jonge leeftijd. Ze worden vlinderkinderen genoemd, omdat hun huid zo teer is dat er bij de minste aanraking blaren ontstaan.

In de VS waren hoopgevende resultaten bereikt met stamceltransplantaties. Daarom besloot het UMC zelf een studie uit te voeren. Vooraf werd de kans op overlijden op dertig procent geschat. Maar het eerste kind overleed vrij snel na de behandeling aan infecties doordat het donorbeenmerg werd afgestoten. Het tweede patiëntje stierf negen maanden na de transplantatie, hoogstwaarschijnlijk ook aan complicaties.

“We betreuren enorm dat deze studie geen effectieve behandeling heeft opgeleverd voor een groep vaak jonge patiënten, voor wie het dagelijks lijden door hun ziekte heel groot is”, meldt het ziekenhuis in een reactie.

Bron(nen):   AD