Medische doorbraak: gentherapie tegen Huntington slaat aan

Er is eindelijk een behandeling ontwikkeld tegen de erfelijke en dodelijke ziekte van Huntington. Dankzij baanbrekende gentherapie. Het is Britse wetenschappers gelukt om de voortgang van de ziekte gemiddeld met 75 procent te vertragen met behulp van gentherapie. En dit proces is zelfs drie jaar na behandeling nog intact, schrijft The Guardian.

Huntington is een ongeneeslijke aandoening die hersencellen langzaam vernietigt. De ziekte leidt tot dementie, ongecontroleerde bewegingen, verlamming en uiteindelijk de dood. Wie een ouder met Huntington heeft, loopt 50 procent kans de ziekte zelf te ontwikkelen.

Onderzoeksleider Sarah Tabrizi van University College London reageert uitgelaten: “We hebben nu een behandeling voor een van de ergste ziekten ter wereld. Dit is absoluut enorm. Ik ben echt dolblij.”

De behandeling bestaat uit een eenmalige ingreep van 12 tot 20 uur waarbij een gemodificeerd virus in de hersenen wordt gebracht. Dit virus brengt DNA in neuronen dat de productie van het giftige huntingtine-eiwit blokkeert. Het proces is ingewikkeld en duur, maar biedt hoop aan duizenden patiënten.

Ook binnen de Huntington-gemeenschap wordt emotioneel gereageerd. Robyn Perry (34) uit Liverpool, die zelf drager is van het gen, zegt: “We hebben zo lang gevochten voor een remedie. Dat deze dag er is – het betekent echt alles voor ons en onze families.”

Volgens Tabrizi kan de therapie niet alleen de symptomen afremmen, maar ze mogelijk zelfs voorkomen als de behandeling vroeg genoeg wordt ingezet. Ze verwacht dat meer mensen nu een genetische test zullen overwegen: “Nu denk ik dat veel meer mensen zich zullen laten testen, omdat er een behandeling is.”

Het biotechbedrijf uniQure hoopt het medicijn begin volgend jaar ter goedkeuring in te dienen in de VS. Families die jarenlang machteloos moesten toekijken, hebben plots zicht op een mooie toekomst.

Bron: The Guardian