Unicum: voor het eerst ooit krijgen mensen behandeling om veroudering terug te draaien

Een van de meest besproken experimenten in de wereld van het verouderingsonderzoek is officieel van start gegaan. Het Amerikaanse biotechbedrijf Life Biosciences heeft de eerste patiënt behandeld met een gentherapie die beschadigde oogcellen moet verjongen en mogelijk verloren gezichtsvermogen kan herstellen.

De behandeling, ER-100 genaamd, richt zich op zogenoemde retinale ganglioncellen. Deze zenuwcellen vormen de verbinding tussen het oog en de hersenen. Wanneer ze beschadigd raken, bijvoorbeeld door glaucoom, kan dat leiden tot blijvend gezichtsverlies. Anders dan veel andere cellen in het lichaam herstellen deze zenuwen zich van nature nauwelijks.

De therapie is gebaseerd op een opvallende theorie van de Amerikaanse geneticus David Sinclair van Harvard University. Volgens hem wordt veroudering niet alleen veroorzaakt door onherstelbare schade aan cellen, maar ook door verlies van zogenoemde epigenetische informatie: chemische markeringen op het DNA die bepalen hoe genen zich gedragen. Door die informatie te herstellen, zouden oude cellen zich weer jonger kunnen gaan gedragen.

In dierproeven boekten Sinclair en zijn collega's veelbelovende resultaten. In 2020 meldden zij dat verouderde muizencellen gedeeltelijk konden worden geherprogrammeerd naar een jongere staat. Die technologie werd vervolgens ondergebracht bij Life Biosciences, dat nu de stap naar mensen zet.

Toch is lang niet iedereen enthousiast. Critici wijzen erop dat de behandeling grote risico's met zich meebrengt. Het aanpassen van genactiviteit kan onvoorziene gevolgen hebben, waaronder het risico dat cellen ongecontroleerd gaan groeien en mogelijk kanker veroorzaken.

De therapie werkt met een onschadelijk gemaakt virus dat genetische instructies aflevert in de oogcellen. Daardoor gaan drie specifieke genen tijdelijk eiwitten produceren die de cellen zouden verjongen. De activiteit van die genen wordt gecontroleerd via een antibioticum: zolang patiënten het middel gebruiken, blijven de genen actief.

De eerste studie is vooral bedoeld om de veiligheid van de behandeling te onderzoeken. In totaal zullen maximaal achttien deelnemers worden behandeld. Twaalf van hen hebben openkamerhoekglaucoom, de meest voorkomende vorm van glaucoom. Later worden mogelijk nog zes patiënten met een andere vorm van oogzenuwbeschadiging toegevoegd.

Onderzoekers volgen de deelnemers minimaal vijf jaar. Naast veiligheid wordt ook gekeken naar veranderingen in het gezichtsvermogen.

Of ER-100 daadwerkelijk in staat is veroudering terug te draaien, moet nog blijken. Zelfs onder wetenschappers bestaat geen overeenstemming over hoe verjonging van cellen precies moet worden gemeten. Voorstanders spreken van een mogelijk keerpunt in de strijd tegen ouderdomsziekten. Tegenstanders waarschuwen dat de verwachtingen veel te hoog zijn. De komende jaren moeten uitwijzen wie gelijk krijgt.

Bron: Science Alert