Uitgezaaide kanker bij kind verdween compleet na nieuwe behandeling

Een experimentele kankerbehandeling heeft bij een driejarige jongen een opmerkelijk resultaat opgeleverd. Na twee doses van een aangepaste vorm van CAR-T-celtherapie waren er geen tekenen meer van zijn uitgezaaide leverkanker. Twaalf maanden later was hij nog altijd ziektevrij.

CAR-T-celtherapie gebruikt de eigen afweercellen van een patiënt. Die T-cellen worden genetisch aangepast zodat ze kankercellen herkennen en aanvallen. De behandeling heeft al veelbelovende resultaten opgeleverd bij bloedkanker, maar werkte tot dusver veel minder goed tegen solide tumoren.

De jongen leed aan hepatoblastoom, een kwaadaardige vorm van leverkanker. Bij de diagnose zat in de linkerleverkwab een tumor van 11,2 bij 9,6 bij 7,1 centimeter. De kanker was uitgezaaid naar zijn longen en er waren aanwijzingen dat ook zijn botten waren aangetast.

Hij kreeg drie chemokuren. De levertumor werd operatief verwijderd en met twee andere operaties werd kanker uit zijn longen weggehaald. Toch keerde de ziekte snel terug. In zijn longen verscheen opnieuw een tumor.

Daarop werd de jongen opgenomen in de CARE-studie, de eerste proef bij mensen met een experimentele CAR-T-behandeling. Zijn eigen T-cellen werden aangepast om glypican-3 (GPC3) te herkennen, een eiwit dat sterk aanwezig is bij leverkanker. De cellen kregen daarnaast genen voor de immuuneiwitten interleukine-15 en interleukine-21, bedoeld om ze langer te laten overleven en tumoren krachtiger te laten bestrijden.

Na de eerste infusie kromp de kanker gedeeltelijk. CT-scans lieten verbetering zien en de hoeveelheid alfa-fetoproteïne in zijn bloed, een aanwijzing voor tumoractiviteit, daalde. Acht weken later volgde een tweede dosis. Daarna waren op scans geen tekenen van de ziekte meer zichtbaar, afgezien van wat littekenweefsel.

"Deze casus toont aan dat een duurzame volledige respons bij een chemotherapieresistente tumor volledig poliklinisch kan worden bereikt zonder systemische toxiciteit”, zegt kinderoncoloog David Steffin van Baylor College of Medicine.

Kinderoncoloog Andras Heczey noemt het resultaat bewijs dat deze nieuwe CAR-T-cellen "een veilige en effectieve behandelmethode voor hepatoblastoom kunnen zijn” en benadrukt dat verder onderzoek bij patiënten nodig is.

Het gaat vooralsnog om één patiënt in een vroege klinische studie. Verder onderzoek moet uitwijzen hoe veilig en effectief de behandeling bij andere patiënten is.

Bron: Science Alert